當(dāng)?shù)貢r(shí)間2017年12月29日，應(yīng)萊頓大學(xué)科技園的邀請(qǐng)，環(huán)球時(shí)報(bào)、環(huán)球網(wǎng)記者參觀了位于荷蘭西部的萊頓生命科學(xué)園。在一片新型的現(xiàn)代化與古典建筑相互交錯(cuò)建筑群中，坐落著上百家從事生物醫(yī)藥、生命科學(xué)、臨床應(yīng)用醫(yī)藥等眾多領(lǐng)域的各種黑科技課題研究機(jī)構(gòu)，從建園到現(xiàn)在，有許多著名科研成果都出自這個(gè)科技園區(qū)。

記者懷著極大的興趣，走訪了由荷蘭與西班牙科研人員組成的歐洲生物技術(shù)團(tuán)隊(duì)——荷蘭阿瑪納基因治療公司，公司負(fù)責(zé)人Ben van Leent先生和皮特·德漢(Peter de Haan)博士接待了我們。

據(jù)研究機(jī)構(gòu)負(fù)責(zé)人Ben van Leent介紹：“荷蘭阿瑪納基因治療科研機(jī)構(gòu)成立于2008年，總部位于荷蘭萊頓市，在荷蘭和西班牙分別設(shè)有研發(fā)中心，該研究機(jī)構(gòu)擁有25名研究人員。阿瑪納團(tuán)隊(duì)是世界上第一家可以使用動(dòng)物病毒作為載體進(jìn)行基因治療的團(tuán)隊(duì)，該團(tuán)隊(duì)突破了現(xiàn)有以人類病毒載體進(jìn)行基因治療存在的安全性、治療可持續(xù)性和人體排異反應(yīng)方面存在的技術(shù)瓶頸，從而可以真正實(shí)現(xiàn)對(duì)糖尿病、黃斑部退化病、血友病、白血病、關(guān)節(jié)炎等多種疾病的有效治療”。目前阿瑪納團(tuán)隊(duì)已獲得了3個(gè)國(guó)際專利，并已成功完成了動(dòng)物實(shí)驗(yàn)。

這個(gè)高科技科研團(tuán)隊(duì)，主要以生物治療高科技術(shù)為主攻方向，開發(fā)了下一代病毒載體平臺(tái)，可以在改變?cè)S多疾病領(lǐng)域的治療方法方面發(fā)揮關(guān)鍵作用。

阿瑪納團(tuán)隊(duì)是第一個(gè)成功開發(fā)SVac的科研機(jī)構(gòu)，SVac是一種從猿猴多瘤病毒40(SV40)衍生而來的病毒載體平臺(tái)。阿瑪納使用其專有的SuperVero生產(chǎn)單元生產(chǎn)線生產(chǎn)SVac載體粒子。

長(zhǎng)期有效地將治療基因傳遞到人體受損細(xì)胞是現(xiàn)有基因治療的關(guān)鍵挑戰(zhàn)之一。通過成功使用來自猿猴的SV40病毒作為基因治療載體能夠避免被人體免疫系統(tǒng)識(shí)別并移除，從而克服現(xiàn)有技術(shù)瓶頸，達(dá)到長(zhǎng)期治療目的。

與其他輸送系統(tǒng)不同的是，SVac不具有免疫原性，可輸送到廣泛的細(xì)胞類型和組織，并可大量生產(chǎn)。因此，與其他病毒載體相比，它具有明顯的優(yōu)勢(shì)，其他的載體效率低，免疫原性強(qiáng)，而且難以按商業(yè)化所需的數(shù)量生產(chǎn)。

對(duì)患者來說，基于SVac的療法意味著方式的轉(zhuǎn)變。與目前的治療方案相比，單一的SVac給藥方案保證了長(zhǎng)期的治療效果。

除了SVac，阿瑪納還有第二個(gè)創(chuàng)新的生產(chǎn)平臺(tái)PRP3，這是一個(gè)成本效益和高產(chǎn)的平臺(tái)，生產(chǎn)治療蛋白。

據(jù)研究團(tuán)隊(duì)專家皮特·德漢博士告訴記者，他們研究出一種新的SV40病毒載體包裝細(xì)胞系，可防止載體顆粒生產(chǎn)過程出現(xiàn)原始病毒，這一發(fā)現(xiàn)可用于臨床基因治療研究。

SV40是一種多瘤病毒，只會(huì)在自然寄主獼猴身上產(chǎn)生慢性無癥狀感染。如將此病毒中與致癌、致毒和復(fù)制相關(guān)的基因等片段刪除，在合適的位置插入外源治療基因，就可發(fā)展成為基因傳遞的工具。但目前已知的SV40載體包裝細(xì)胞系有的不能完全避免野生型病毒顆粒的出現(xiàn)，有的對(duì)其進(jìn)入的細(xì)胞核具有負(fù)面影響。

皮特·德漢博士告訴記者，研究人員將目前用于生產(chǎn)載體顆粒的SV40載體基因組加以改造，產(chǎn)生出一種基于非洲綠猴腎細(xì)胞的新的包裝細(xì)胞系，只表達(dá)SV40大T抗原，并產(chǎn)生相同數(shù)量的SV40載體顆粒。

該研究成果已發(fā)表在最近一期美國(guó)《影響因子》(Molecular Therapy)期刊上。論文作者之一、荷蘭科學(xué)家皮特·德漢博士解釋說，“我們?cè)O(shè)置了雙重安全機(jī)制，第一層是非洲綠猴腎細(xì)胞載體DNA和染色體DNA之間沒有序列重疊，第二層是刪除了STag基因。如此一來，生產(chǎn)過程中野生病毒出現(xiàn)的概率幾乎為零;即使出現(xiàn)也會(huì)因缺乏STag基因而導(dǎo)致病毒性高度削弱，病毒被釋放后沒有存活幾率?！?/p>

皮特·德漢博士說，研究團(tuán)隊(duì)證實(shí)了多瘤病毒和衍生的載體顆粒具有逃避宿主免疫系統(tǒng)的活性機(jī)制，這表明對(duì)動(dòng)物施用新型載體會(huì)使其對(duì)轉(zhuǎn)基因蛋白產(chǎn)生免疫“耐受性”?！斑@些研究證明載體對(duì)人類具有非免疫原性，其免疫耐受特質(zhì)可以阻止退行性或免疫疾病患者不希望產(chǎn)生的免疫應(yīng)答?！?/p>

據(jù)記者從該團(tuán)隊(duì)負(fù)責(zé)人Ben van Leent了解到，目前，這支團(tuán)隊(duì)正在積極開展尋找與中國(guó)合作，希望中國(guó)這些研究黑色科技科研人員與他們一道開展工作，他贊揚(yáng)中國(guó)醫(yī)藥科技取得令人矚目的成就，他希望中國(guó)醫(yī)藥專家與能夠與他們一起共同面對(duì)21世紀(jì)敵人——肝癌及諸多難于解決的病癥。

Ben van Leent最后表示，對(duì)于未來醫(yī)學(xué)難以解決的疑難癥狀，包括眼科，我們的團(tuán)隊(duì)正努力通過高科技手段研究去解決這些難題。我曾去過幾次中國(guó)，中國(guó)的研究團(tuán)隊(duì)我感到它們執(zhí)著的研究態(tài)度，很令我佩服，所以，我想借助中國(guó)最有影響的環(huán)球時(shí)報(bào)、環(huán)球網(wǎng)向中國(guó)科研人員伸出共同合作開發(fā)研究黑科技之手，讓我們攜手去解決醫(yī)學(xué)上難于解決的課題。